今年5月30日是第15个世界多发性硬化日（World MS Day），今年的主题是“让爱可及，连接你我”，该疾病日由国际多发性硬化联盟于2009年发起，旨在唤起全世界对多发性硬化症的关注，推动相关研究和医疗进展。厦门大学附属中山医院神经内科积极致力于罕见病的诊疗，在多发性硬化诊疗方面积累了丰富的临床经验。
- 什么是多发性硬化？为什么称之为“美女病”？
多发性硬化是一种中枢神经系统炎性脱髓鞘性疾病，免疫系统参与其发生、发展，主要损害大脑、视神经和脊髓。不同部位的损害引起不同的症状。
多发性硬化易发于20-40岁的中青年群体，且更“青睐”女性，因而被称为“沉默的美女病”。多发性硬化是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。全球约有230万患者，每3000人中就有1人患此病。在亚洲的发病率大概在10万分之1-5，在我国，多发性硬化的发病率约为0.235/10万，属于罕见病。据中国首部《多发性硬化患者生存报告（2018）》现有超过3万患者 ，其中85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化 。
二。多发性硬化有哪些临床表现？
多发性硬化症状多样，根据不同损害部位可能出现不同临床表现。
- 肌肉痉挛、僵硬
- 视力减退：模糊、重影、视野缺失等
- 肢体无力、行动困难
- 言语障碍：语速变慢，发音模糊
- 平衡问题：行动不协调，行走不稳
- 排尿困难或失禁，便秘
- 记忆力减退、专注力下降
- 肢体疼痛：针刺痛、烧灼痛等
三。多发性硬化的治疗方法
1。急性期：以减轻症状恶化、缩短病程、改善残疾程度为主要目标
2。缓解期：以控制疾病进展为主要目标，推荐使用疾病修正治疗DMT
3。其他治疗：对症治疗，康复治疗等
MS是一种终身性疾病，病情常在不知不觉不断复发和加重，造成不可逆转、不可补救的损害。随着医学的进步，多发性硬化治疗领域已经有了里程碑式的突破。虽然目前疾病仍然无法治愈，但通过早诊早治，尽早对患者病程进行干预和管理并选择合适的治疗手段，可有效减少复发和致残率，让患者不再悲观和痛苦。
总而言之，多发性硬化作为可早诊断、可防复发的疾病，需引起广泛关注，多发性硬化患者群体应得到更多的关爱。厦门大学附属中山医院神经内科积极致力于亚专科建设，目前在多发性硬化诊疗方面积累了丰富的临床经验。在复发缓解型多发性硬化的治疗策略方面，厦门大学附属中山医院神经内科拥有目前国内外指南推荐的多种疾病修正治疗药物，可根据患者特点灵活选择，满足患者的治疗需求。日前，患者王女士慕名来厦门大学附属中山医院神经内科就诊，选择药物皮下注射治疗，病情也得到了控制。
过去，我国多发性硬化患者一直面临有限的药物选择和沉重的治疗负担，规范治疗的比例很低。为了尊重和保护罕见病患者的健康权，国家一直致力于破解罕见病领域各项难题，通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网和罕见病联盟，加速创新药物的审批和上市，并在医保目录调整中优先考虑罕见病等措施，为罕见病患者提供全方位的保障。
2018年，多发性硬化被纳入由国家卫生健康委员会等五部委联合发布的《第一批罕见病目录》，同年，我国首款治疗多发性硬化的口服型疾病修正治疗（DMT）药物获批，此后多发性硬化的规范治疗率不断提升，也在国家罕见病医疗保障体系不断完善的背景下，治疗目标从既往的“不复发”发展到关注个体的全面健康，提高生活质量。
（通讯员 石青青）
